La diabetes es una enfermedad crónica para la que actualmente no hay cura. Se produce cuando el páncreas no produce insulina (diabetes tipo 1) o cuando el cuerpo no puede utilizar la insulina que produce (diabetes tipo 2).
La insulina es una hormona producida por el páncreas para controlar el nivel de azúcar en la sangre. Permite que la glucosa se absorba y vaya al interior de las células, donde se transforma en energía. Si la insulina no hace su trabajo, los niveles de azúcar (glucosa) en sangre aumentan, produciendo hiperglucemia (exceso glucosa en sangre) y dejando a las células sin energía.
Según las estimaciones de la Organización Mundial de la Salud (OMS) 422 millones de adultos en todo el mundo tenían diabetes en 2014, frente a los 108 millones de 1980. La prevalencia mundial (normalizada por edades) de la diabetes casi se ha duplicado desde ese año, pues ha pasado del 4,7% al 8,5% en la población adulta.
Para saber un poco más de las causas y consecuencias de la diabetes podéis mirar este vídeo (inglés)
Diabetes tipo I
La diabetes mellitus tipo 1 (DM1) representa un 5-10% de todos los diagnósticos de diabetes. Se caracteriza porque las células beta del páncreas, encargadas de producir la insulina, mueren progresivamente, reduciendo los niveles de insulina en sangre.
Las edades más frecuentes en las que aparece son la infancia, la adolescencia y los primeros años de la vida adulta y normalmente aparece de forma brusca.
No hay cura para la diabetes tipo 1. El tratamiento actual consiste en medir los niveles de glucosa en sangre y administrar insulina exógena. Con esto se pretende: prolongar la vida, reducir los síntomas y prevenir complicaciones (ceguera, insuficiencia renal, cardiopatía o amputación de extremidades).
Aunque gracias al tratamiento de insulina los pacientes que padecen Diabetes tipo 1 pueden llevar una vida normal, existen varios problemas de la insulinoterapia (administración de insulina): El modo de administración, elegir la dosis correcta para cada situación (diferentes tipos de comida, cuando se va a realizar ejercicio, cuando hay más estrés o enfermedad), elegir el momento adecuado de admistración, la variabilidad en la absorción de cada persona (un persona puede absorver la insulina más rápido que otra), etc.
Si se produce un error con la administración pueden conllevar serios problemas. El más frecuente, y el más peligroso, es la hipoglicemia (falta de glucosa en la sangre) que se produce al administras más insulina de la necesaria.
Sin embargo, se está trabajando para llegar a una cura DEFINITIVA. Si el cuerpo no produce insulina... hagamos que la produzca
Terápia génica
Gracias a la terapia génica es posible hacer que el cuerpo produzca insulina cuando sea necesario, aunque las células del páncreas no funcionen correctaente, podemos hacer que otro tipo de células hagan su función. Pero antes de empezar debemos saber:
¿Qué es la terapia génica?
La terapia génica es el uso de genes en lugar de medicamentos. Consiste en introducir material genético (genes) dentro de las células para curar o prevenir una enfermedad a través de un vector que actúa como vehículo.
En un inicio la terapia génica se había ideado para tratar enfermedades monogenéticas (un solo gen afectado), como la hemofília, en el que falla un factor de coagulación. Sin embargo actualmente se ha visto que sus aplicaciones pueden ser mucho más amplias, y se puede usar en enfermedades de las que no conocemos exactamente la causa, como la Diabetes Mellitus tipo 1.
En la terapia génica se introducen genes para sustituir aquellos que no están funcionando bien, o para prevenir enfermedades. Para introducir estos genes dentro de las células se necesitan vehículos, llamados vectores. Este vector deberá llegar a las células de destino sin "molestar" al resto de funciones (no activar el sistema inmune, ni dañar la célula receptora). Hay diferentes tipos de vectores, los más usados son los vectores virales. Estos vectores derivan de los virus, ya que los virus son capaces de inocular su material genético dentro de células humanas. Lo que se hace es mantener la estructura externa del virus pero introducir en su interior el gen que nosotros queremos, eliminando los genes virales. De este modo, el vector viral hace la función que nosotros queremos pero es incapaz de causar ninguna enfermedad, porque hemos eliminado su material genético.
Para curar la diabetes se puede introducir el gen de la insulina en otro tipo de células cuerpo, como las células musculares, de este modo el músculo producirá insulina suplantando la que deja de producir el páncreas.
De la teoría a la práctiva: Ya se ha curado la diabetes tipo 1 en perros. Un paso fundamental para la curar en humanos
Investigadores de la Universitat Autònoma de Barcelona consiguieron curar completamente la diabetes tipo 1 en perros gracias a la terapia génica.
En una sola sesión y con simples inyecciones intramusculares en las patas traseras de los perros dejaron de padecer diabetes. Seis años después del primer tratamiento, los perros siguen sanos.
¿Cómo lo hicieron?
Mediante unos vectores virales (vectores adenoasociados) introdujeron dos genes distintos en el músculo de los perros: la insulina, la hormona que se encarga de regular los niveles de glucosa en sangre; y la glucoquinasa, una enzima que actua como un regulador de la captación de glucosa en sangre. Aumenta la captación de glucosa por parte de las células después de comer (elevado nivel de azúcar en sangre). Pero se inactiva cuando la glucosa disminuye. Actúa como un mecanismo de seguridad
Cuando los dos genes funcionana juntos se crea un "sensor de glucosa", consiguiendo una regulción de la captación de glucosa y reduciendo el exceso de glucosa en sangre
¿Cuáles son los siguientes pasos?
Los estudios para desarrollar nuevos tratamientos, son largos y caros. En especial para aquellas enfermedades que ya tienen un tratamiento, como la diabetes. Se considera que los fármacos existentes tratan la enfermedad de manera satisfactoria. Las nuevas terápias tienen que aportar un tratamiento mucho mejor que el actual, pero el camino cada vez está más abierto. Los perros no mostraron complicaciones secundarias después del tratamiento ni ningún episodio de hipoglucemia incluso años después.
Para que los ensayos clínicos lleguen a la distribución pública hay unos pasos que deben seguir:
Fase I: Administración a un pequeño grupo de individuos, casi siempre menos de 100. Normalmente se administra adultos jóvenes, sanos, del sexo masculino, para detectar posibles signos de toxicidad, para determinar la dosis de administración segura. Su objetivo no es la eficacia sino la seguridad.
Fase II: Administración del fármaco a los pacientes de la enfermedad que se quiere tratar¸ para determinar su eficacia. Debe ser un grupo de características similares (en cuanto a la enfermedad). No incluye más de 100 o 200 individuos y se divide en dos grupos, un grupo control, tratado con los mejores medicamentos existentes (si no hay medicamento se administra placebo) y un grupo de estudio, al que se le administra el fármaco. En esta fase se establece la relación entre la eficacia y la toxicidad y se determina la dosis óptima.
Fase III: Pueden involucrar cientos o miles de pacientes, participan diferentes centros y hospitales. Verifican la eficacia del medicamento y se analizan los posibles efectos adversos no detectados hasta ahora.
